เมื่อวันที่ 5 กันยายน FierceBiotech สื่ออุตสาหกรรมชั้นนำรายงานว่ารายงานใหม่ที่เผยแพร่โดย Evaluate แสดงรายการสินทรัพย์ที่มีแนวโน้มมากที่สุดในปัจจุบันซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาและมีมูลค่าสูงสุด ซึ่งรวมถึง sotatercept โปรตีนฟิวชั่น ACVR2A-Fc ของ Merck & Dohme, iptacopan สารยับยั้ง CFB ของ Novartis และ Madrigal กำลังสร้างคลื่นในช่องไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ซึ่งสร้างคลื่นด้วยเรสเมติรอม ท่ามกลางผลิตภัณฑ์อื่นๆ อีก 10 รายการ
โปรแกรมที่มีค่าที่สุด 10 โปรแกรมเหล่านี้มีมูลค่าปัจจุบันสุทธิ (NPV) อยู่ที่ 79.1 พันล้านดอลลาร์ และคาดว่าจะมีรายได้รวม 19.4 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2571
ชื่อยา : Sotatercept ชื่อบริษัท : Merck Sharp & Dohme
ข้อบ่งใช้: ความดันโลหิตสูงในปอด
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 2.6 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 11.6 พันล้านดอลลาร์
คาดว่าจะเปิดตัว: ต้นปี 2024
Sotatercept คือยาตัวใหม่ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับความดันโลหิตสูงในปอดซึ่ง Merck Sharp & Dohme เข้าซื้อกิจการพร้อมกับการเข้าซื้อกิจการ Acceleron Pharma มูลค่า 11.5 พันล้านดอลลาร์ในปี 2564
ผลิตภัณฑ์นี้เป็นฟิวชันโปรตีน ACVR2A-Fc ซึ่งประกอบด้วยโดเมนโครงสร้างภายนอกเซลล์ของแอคติวินรีเซพเตอร์ IIA ของมนุษย์ที่ถูกหลอมรวมกับโดเมนโครงสร้าง Fc ของ IgG1 ซึ่งจับและดักจับลิแกนด์ในตระกูล TGF (กับดักลิแกนด์ของ TGF) ดังนั้นจึงฟื้นฟูสภาวะสมดุลใน เส้นทางการส่งสัญญาณ BMPR-2 เนื่องจากความไม่สมดุลของการส่งสัญญาณ BMPR-II เป็นตัวขับเคลื่อนของ PAH ดังนั้น sotatercept จึงใช้กลไกนี้เพื่อบรรลุเป้าหมายการรักษาในการบรรเทาการอักเสบในผู้ป่วยโรคความดันโลหิตสูงในปอด
ในเดือนสิงหาคม Merck Sharp & Dohme เปิดเผยในการประกาศผลประกอบการไตรมาส 2 ว่าบริษัทได้ยื่นคำขอรับใบอนุญาต Biologics สำหรับ sotatercept ต่อ FDA และหวังว่าจะนำออกสู่ตลาดในต้นปีหน้า
ชื่อยา: Datopotab deruxtecan
ชื่อบริษัท: ไดอิจิ ซังเกียว/แอสตร้าเซนเนก้า
ข้อบ่งใช้: มะเร็งปอด
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 2.6 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 11.5 พันล้านดอลลาร์
วันที่คาดว่าจะเปิดตัว: NA
Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) เป็นยาที่ใช้แอนติบอดีควบคู่กัน (ADC) ที่ใช้ในการวิจัย โดยมุ่งเป้าไปที่ TROP2 ซึ่งออกแบบโดยใช้เทคโนโลยี DXd ADC ที่เป็นเอกสิทธิ์ของ Daiichi Sankyo และเป็นหนึ่งในสาม ADC หลักในโครงการด้านเนื้องอกวิทยาของ Daiichi Sankyo รวมถึง ADC ที่ล้ำสมัยที่สุด โปรแกรมในแพลตฟอร์มวิทยาศาสตร์ ADC ของ AstraZeneca Dato-DXd ประกอบด้วยโมโนโคลนอลแอนติบอดีต่อต้าน TROP2 IgG1 ที่ทำให้มีลักษณะของมนุษย์ (พัฒนาร่วมกับมหาวิทยาลัยการแพทย์ซัปโปโร) ซึ่งเชื่อมโยงกับน้ำหนักบรรทุกของตัวยับยั้ง topoisomerase I (อนุพันธ์ของแคมป์โทเธซิน) ผ่านตัวเชื่อมโยงเตตราเปปไทด์ที่แยกออกได้ ในเดือนกรกฎาคม Daiichi Sankyo และ AstraZeneca ได้ประกาศร่วมกันว่าการศึกษาระยะที่ 3 TROPION-lung 01 ของ Dato-DXd ในผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งปอดชนิดไม่เซลล์ขนาดเล็ก (NSCLC) ในระยะลุกลามเฉพาะที่หรือระยะลุกลาม ซึ่งได้รับการรักษาก่อนหน้านี้อย่างน้อยหนึ่งครั้งถึงจุดสิ้นสุดหลัก ของการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลาม (PFS) โดยที่จุดสิ้นสุดหลักอื่นๆ ของการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ยังไม่ครบกำหนด และยังพบเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ระดับ 5 ด้วย
ชื่อยา: คากรีเซมา
ชื่อบริษัท: Novo Nordisk
ข้อบ่งใช้: โรคอ้วน
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 1.9 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 10.3 พันล้านดอลลาร์
วันที่คาดว่าจะเปิดตัว: NA
CagriSema เป็นการบำบัดแบบผสมผสานที่พัฒนาโดย Novo Nordisk ซึ่งประกอบด้วย Cagrilintide อะนาล็อกของอะไมลิน และ GLP-1R agonist simepaglutide ในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2565 Novo Nordisk ได้ประกาศผลจากการศึกษาระยะที่ 2 ของ CagriSema สำหรับโรคเบาหวานประเภท 2 ซึ่งแสดงให้เห็นว่า เมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่ม Cagrilintide (-0.93%) และกลุ่ม Simethicone (-1.79%) ผู้ป่วยในกลุ่ม CagriSema มีระดับ glycated hemoglobin (HbA1c) ลดลง 2.18% นอกจากนี้ CagriSema ยังมีผลในการลดน้ำหนักที่ดีอีกด้วย (CagriSema เทียบกับ Cagrilintide เทียบกับ Simethicone: -15.6% เทียบกับ -8.1% เทียบกับ -5.1%) จากการทดลองนี้ Novo Nordisk ได้เริ่มใช้ยา CagriSema ระยะที่ 3 ที่เรียกว่า REDEFIN ในผู้ป่วยโรคอ้วนและผู้ป่วยโรคเบาหวานประเภท 2
ชื่อยา: โดเนแมบ
ชื่อบริษัท: อีไล ลิลลี่
ข้อบ่งใช้: โรคอัลไซเมอร์
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 2.1 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 8.8 พันล้านดอลลาร์
คาดว่าจะเปิดตัว: ปลายเดือนธันวาคม 2023
โดเนแมบเป็น pGlu3-โมโนโคลนอลแอนติบอดีสำหรับการรักษาโรคอัลไซเมอร์ (AD) ลิลลี่ได้ยื่นคำขอทางการตลาดต่อ FDA เรียบร้อยแล้วในไตรมาสที่สอง และคาดว่าจะได้รับข้อเสนอแนะภายในสิ้นปีนี้ ในเดือนกรกฎาคม ลิลลี่ได้ประกาศผลลัพธ์ที่สมบูรณ์จากการศึกษา Phase III TRAILBLAZER-ALZ 2 ของ Donanemab สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการ AD ระยะเริ่มต้น Donanemab ชะลอการเสื่อมถอยของการรับรู้และการทำงานได้อย่างมีนัยสำคัญ และลดความเสี่ยงของการลุกลามของโรคในผู้ป่วยที่มีผลบวกของอะไมลอยด์ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ที่มีอาการระยะเริ่มแรก เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยที่อยู่ในระยะเริ่มแรกของโรคและได้รับ เกือบครึ่งหนึ่งของผู้ป่วยในระยะแรกของโรคที่ได้รับการรักษาด้วยโดเนแมบ ไม่พบความก้าวหน้าทางคลินิกหลังจากให้ยาเป็นเวลา 1 ปี การวิเคราะห์กลุ่มย่อยยังแสดงให้เห็นว่าผู้รับการทดลองในระยะแรกของโรคมีประโยชน์มากกว่า โดยการรับรู้และการทำงานของสมองลดลงร้อยละ 60 ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วยโดเนแมบ เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก
ชื่อยา: KarXT
ชื่อบริษัท: Karuna/Zedin
ข้อบ่งใช้: โรคจิตเภท
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 2.8 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 8.4 พันล้านดอลลาร์
คาดว่าจะเปิดตัว: ครึ่งหลังของปี 2024
KarXT เป็นตัวเร่งปฏิกิริยาตัวรับ muscarinic acetylcholine ชนิดรับประทาน M1/M4 ที่ใช้ในการวิจัย ซึ่งพัฒนาโดย Karuna สำหรับความผิดปกติทางจิตเวชและระบบประสาท รวมถึงการรักษาโรคจิตเภทและโรคจิตที่เกี่ยวข้องกับภาวะสมองเสื่อม ในเดือนพฤศจิกายน 2564 Zedin Pharma ได้ทำข้อตกลงใบอนุญาตแต่เพียงผู้เดียวกับ Karuna Therapeutics . ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว Zedin มีสิทธิ์ในการพัฒนา ผลิต และจำหน่าย KarXT ในภูมิภาค Greater China รวมถึงจีนแผ่นดินใหญ่ ฮ่องกง จีน มาเก๊า จีน และไต้หวัน KarXT ประกอบด้วย xanomeline (M1/M4- อะโกนิสต์ของตัวรับมัสคารินิกอะซิติลโคลีนที่พึงประสงค์) และทรอเซียม (ตัวต้านมัสคารินิกที่ไม่สามารถซึมผ่านได้, ที่ไม่สามารถคัดเลือกได้ของ CNS) ซึ่งอาจลดผลข้างเคียงที่เป็นพิษของสารก่อมะเร็ง ดังนั้นจึงปรับประสิทธิภาพและความปลอดภัยให้เหมาะสมที่สุด
ชื่อยา: mRNA-1647
ชื่อบริษัท: Moderna
ข้อบ่งใช้: การติดเชื้อไซโตเมกาโลไวรัส
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 1.5 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 7.1 พันล้านดอลลาร์
วันเปิดตัวโดยประมาณ: NA
mRNA-1647 เป็นวัคซีน mRNA ของไซโตเมกาโลไวรัส (CMV) ที่มีลำดับ mRNA หกลำดับ ซึ่งรวมถึง mRNA ห้าลำดับที่เข้ารหัสสารเชิงซ้อนเพนทาแมริก และ mRNA หนึ่งตัวที่เข้ารหัสแอนติเจน gB ที่ควบคุมการผลิตแอนติเจนโดยเซลล์ของมนุษย์เพื่อเลียนแบบแอนติเจนที่นำเสนอต่อระบบภูมิคุ้มกัน โดย CMVs ในระหว่างการติดเชื้อตามธรรมชาติ ขณะนี้ วัคซีนอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินประสิทธิภาพของ mRNA-1647 ต่อการติดเชื้อ CMV ปฐมภูมิในผู้หญิงอายุ 16 ถึง 40 ปี โดยมีอัตราการลงทะเบียนอยู่ที่ 80%
ชื่อยา: อิปตาโคปัน
ชื่อบริษัท: โนวาร์ติส
ข้อบ่งใช้: โรคภูมิต้านตนเอง
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 1.1 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 6.2 พันล้านดอลลาร์
วันที่คาดว่าจะเปิดตัว: NA
Iptacopan เป็นสารยับยั้งในช่องปากตัวแรกที่มีเป้าหมายเป็นปัจจัย B ของวิถีทางเลี่ยงส่วนเสริมที่พัฒนาโดย Novartis ผลิตภัณฑ์ทำหน้าที่ต้นทางของทางเดินปลาย C5- เพื่อควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือดและภาวะเม็ดเลือดแดงแตกนอกหลอดเลือด ชดเชยการขาดแอนติบอดีต่อต้าน C5 ขณะเดียวกันก็ให้ทางเลือกแก่ผู้ป่วยด้วยทางเลือกสารเดี่ยวทางปาก ในเดือนมิถุนายนปีนี้ CDE ยอมรับแอปพลิเคชันทางการตลาดของผลิตภัณฑ์สำหรับการรักษาภาวะฮีโมโกลบินนูเรียจากการนอนหลับผิดปกติ (PNH) ในผู้ใหญ่ นอกเหนือจาก PNH แล้ว ปัจจุบัน Iptacopan ยังอยู่ในขั้นตอนการวิจัยที่สำคัญสำหรับโรคที่มีสื่อเสริม (CMDs) อื่นๆ อีกมากมาย ซึ่งรวมถึงโรคไต C3 glomerulopathy (C3G), โรคไตจาก IgA (IgAN), กลุ่มอาการเม็ดเลือดแดงแตกผิดปกติ (aHUS), โรคไตที่เกิดจากเยื่อหุ้มเซลล์ (MN), โรคไตอักเสบลูปัส (LN) และจ้ำลิ่มเลือดอุดตันทางภูมิคุ้มกัน (ITP) และโรคแอกกลูตินินเย็น (CAD)
ชื่อยา: เรสเมติรอม
ชื่อบริษัท: Madrigal Pharmaceuticals
ข้อบ่งใช้: NASH
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 2.2 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 6 พันล้านดอลลาร์
วันที่คาดว่าจะเปิดตัว: NA
Resmetirom เป็นตัวเอกแบบคัดเลือกทางปากของตัวรับฮอร์โมนไทรอยด์ (THR) พัฒนาโดย Madrigal ซึ่งมีศักยภาพในการปรับเส้นทางการเผาผลาญของตับหลายทางสำหรับการรักษาโรคไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ (NASH) ในเดือนมิถุนายน Madrigal ประกาศว่าได้ยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) กับ FDA สำหรับยาเรสเมทิรอมสำหรับการรักษาผู้ป่วยภาวะไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ (NASH) ที่เกี่ยวข้องกับการเกิดพังผืดในตับ โดยคาดว่าจะยื่นแบบครบถ้วนในเดือนกรกฎาคม .
ชื่อยา: อาฟิแคมเทน
ชื่อบริษัท: Cytokinetics/Minnesota Pharmaceuticals
ข้อบ่งใช้: โรคหัวใจและหลอดเลือด
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 1.7 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 4.4 พันล้านดอลลาร์
วันที่คาดว่าจะเปิดตัว: NA
Aficamten ซึ่งเป็นสารยับยั้งไมโอซินหัวใจโมเลกุลขนาดเล็กแบบคัดเลือกที่พัฒนาโดย Cytokinetics ถือเป็นตัวยับยั้งไมโอซินการเต้นของหัวใจรุ่นต่อไปที่มีศักยภาพ พร้อมการปรับเคมีให้เหมาะสมอย่างครอบคลุม เพื่อปรับปรุงดัชนีการรักษาของยาและโปรไฟล์ทางเภสัชจลนศาสตร์ ในเดือนกรกฎาคม 2563 Minstar Pharmaceuticals ได้เปิดตัวใบอนุญาตแต่เพียงผู้เดียวในการพัฒนาและจำหน่ายผลิตภัณฑ์นี้ในภูมิภาค Greater China จาก Cytokinetics Aficamten ช่วยลดจำนวนสะพานข้ามที่สร้างแรงจากไมโอซินต่อรอบการเต้นของหัวใจ จึงช่วยยับยั้งการหดตัวของกล้ามเนื้อหัวใจมากเกินไปซึ่งสัมพันธ์กับภาวะคาร์ดิโอไมโอแพทีที่มีภาวะกล้ามเนื้อมากเกินไป (HCM) และขณะนี้อยู่ในระยะที่ 3 สำหรับ HCM
ชื่อยา: ทิราโกลูแมบ
ชื่อบริษัท: โรช
ข้อบ่งใช้: มะเร็ง
ยอดขายที่คาดหวังในปี 2571: 1 พันล้านดอลลาร์
มูลค่าปัจจุบันสุทธิ: 4.8 พันล้านดอลลาร์
วันที่คาดว่าจะเปิดตัว: NA
Tiragolumab ซึ่งเป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดี TIGIT ที่พัฒนาโดย Roche ประสบกับความล้มเหลวสองครั้งในปี 2565 รวมถึงการศึกษา SKYSCRAPER ระยะที่ 3-02 สำหรับการรักษาทางเลือกแรกสำหรับมะเร็งปอดเซลล์เล็กระยะลุกลาม และ SKYSCRAPER ระยะที่ 3{{4} } การศึกษาสำหรับการรักษาทางเลือกแรกของ NSCLC ในการพลิกฟื้นเมื่อเร็วๆ นี้ การวิเคราะห์ระหว่างกาลครั้งที่สองของการศึกษาระยะที่ 3 SKYSCRAPER-01 ของ Tiragolumab แสดงให้เห็นว่าจุดสิ้นสุดปฐมภูมิของการอยู่รอดโดยรวม (OS) ยังไม่สุกเต็มที่ โดยมีค่ามัธยฐานของ OS ที่คาดการณ์ไว้ที่ 22.9 เดือนใน Tiragolumab + กลุ่ม Tecentriq เปรียบเทียบกับค่ามัธยฐาน OS ของกลุ่มบำบัดเดี่ยว Tecentriq ที่ 16.7 การทดลองยังดำเนินอยู่และไม่ได้ปิดบังผู้วิจัยและผู้ป่วย